在健康经济学和结果研究中，数据的可获取性是一个关键挑战，因为获取适当的数据，特别是长期结果和成本统计数据可能很困难。此外，来自不同来源的数据的质量和一致性可能会发生变化，使得无法确认结果的可信度。在HEOR研究中经常使用复杂的设计和程序来回答独特的研究问题。选择合适的研究设计，如观察性研究、随机对照试验或建模方法，需要深思熟虑。
选择适当的统计方法、样本大小和终点引入了额外的障碍，可能对结果的有效性产生影响。经济模型在HEOR中至关重要，因为它估计了长期成本、结果和成本效益。然而，开发健壮的经济模型需要进行假设和简化，这可能会产生不确定性和偏见。在建模假设的透明度和用现实数据测试模型输出是至关重要但困难的。为了解决HEOR中的这些定量问题，经济学家、统计学家、流行病学家、医生和其他相关专业人员必须共同合作。为了提高HEOR研究的严谨性和可信度，也需要不断的方法学突破、数据标准化努力和健壮的统计研究。
通过统计学解决挑战
通过使用统计学，可以有效解决健康经济学和结果研究中的定量挑战。通过分析和解释数据，统计学可以提供对许多医疗保健领域的重要见解，包括患者结果、治疗效果和成本效益。
为了更好地指导决策和改进医疗保健交付，研究人员可以使用统计方法来发现庞大数据集中的模式、趋势和关联。统计学对于健康经济学和结果研究的推进非常重要，无论是用于评估新治疗方法的效果还是医疗干预的效果。在解决健康经济学和结果研究中存在的定量问题时，统计方法是绝对必不可少的。
借助这些工具，研究人员能够进行复杂的数据分析，评估治疗效果，并做出明智的判断。回归分析、生存分析、倾向得分匹配和贝叶斯建模等统计方法有助于确定关联性、控制混杂因素和估计治疗效果。其他统计方法包括生存分析和贝叶斯建模。
此外，像成本效益分析和决策树这样的高级建模技术有助于进行经济分析并对资源分配进行判断。通过利用强大的统计工具，HEOR研究有可能提高其研究结果的准确性、可靠性和普适性。这最终将促进医疗政策和实践的改进。
以下我们将探讨两种对于从经济角度评估医疗干预影响至关重要的方法。
马尔可夫链
马尔可夫链在创建成本效益模型时可以是一种非常有效的技术。通过模拟随时间变化的各种状态之间的变化，马尔可夫链可以揭示不同变量对系统总成本的影响。例如，马尔可夫链可以通过模拟患者在不同健康阶段之间的转变来估计治疗某种特定疾病的长期成本。
在图1中，我们比较了有和没有治疗干预的疾病转变概率图。最初，我们可以观察到从阶段1到阶段2的转变概率为0.3，从阶段2到阶段3的转变概率为0.4，依此类推。然而，当在阶段1之后引入治疗时，我们可以观察到从阶段1到阶段2的转变概率减少到0.1，如果在阶段2继续治疗，转变到阶段3的概率也减少到0.1，从而证实了治疗/药物的有效性。因此，我们可以得出结论，治疗有助于将疾病进展的概率减少到其最新阶段的1/3，并可能提高患者的生命质量（QALY），从而帮助我们估计治疗成本的减少。
此外，干预的时机或治疗选择是与资源分配相关的另外两个决策，可以通过马尔可夫链进行优化。马尔可夫链可以提高成本效益模型的准确性和可靠性，从而更全面地了解影响成本效益的因素，从而在医疗保健和其他行业中做出更好的决策。
贝叶斯推断
贝叶斯推断在从财务角度评估医疗干预的价值时非常有帮助。贝叶斯推断允许研究人员通过考虑先前的知识和信息来更准确地预测结果并评估可能干预的功效和成本效益。当数据稀缺或不足时，这种方法尤其有帮助，因为它允许研究人员用他们已经知道的内容填补空白。研究人员可以通过采用贝叶斯推断来提高成本效益评估的精度和可靠性，从而改进医疗决策和改善患者结果。通常，贝叶斯定理的表达如下：
贝叶斯推断是一种在医疗行业中评估干预效果日益受欢迎的统计方法。贝叶斯推断通过考虑先前的信息并结合新的证据，使得对某种治疗或干预成功的可能性更精确地估计成为可能。
例如，在一项关于新药有效性的研究中，贝叶斯推断可以考虑到的不仅是原始数据，还有关于药物作用机制、潜在副作用以及与其他药物的相互作用的先前知识。这种方法可以提供更具信息量和准确性的药物疗效和安全性估计，有助于指导临床决策。
研究遗传数据以找到可能的疾病风险因素是贝叶斯推断在医疗保健中的另一个应用。贝叶斯推断可以通过结合关于影响疾病风险的遗传和环境因素的先前知识，协助识别干预的新目标并增进我们对疾病潜在机制的理解。
另一个例子是在评估医疗政策和干预措施时使用贝叶斯推断。通过纳入关于类似政策和干预措施有效性的先前数据，决策者可以更明智地决定应该实施哪些政策以及应该避免哪些政策。总体而言，贝叶斯推断是评估医疗干预的强大工具，可以实现更准确和明智的决策。
此外，贝叶斯推断也可以在医疗保健中用于预测建模，例如线性回归。通过考虑病人的病史、症状和其他风险因素，贝叶斯推断可以更准确地预测病人的健康结果。
总的来说，贝叶斯推断是一种评估医疗干预的有效技术，可以通过提供更精确和详细的预测结果，帮助患者获得更好的结果并做出更好的临床决策。 Mayukh Maitra 是沃尔玛的一名数据科学家，从事媒体混合建模领域，拥有超过5年的行业经验。从为医疗保健建立基于马尔可夫过程的研究模型到执行基于遗传算法的媒体混合建模，我不仅在改善人们生活方面产生了影响，还通过有意义的洞察将企业推向了新的水平。在加入沃尔玛之前，我曾在广告技术领域的GroupM担任数据科学经理，Axtria的健康经济学和结果研究领域担任高级决策科学副总裁，以及ZS Associates的技术分析师。除了我的职业角色外，我还曾参与多个同行评审会议的评审和技术委员会，并有机会评判多个技术奖项和黑客马拉松比赛。